Home Saúde Pela 1ª vez, SUS aplica o remédio mais caro do Brasil, que custa R$ 11 milhões a dose

O Sistema Único de Saúde (SUS) aplicou pela primeira vez o medicamento delandistrogeno moxeparvoveque, comercializado sob o nome comercial de Elevidys, da farmacêutica Roche. O remédio é a primeira terapia gênica para crianças com distrofia muscular de Duchenne (DMD), um diagnóstico raro que leva ao enfraquecimento e deterioração dos músculos, e chama atenção por ser um dos mais caros do mundo.

Nos Estados Unidos, a dose chega a 3,2 milhões de dólares. Aqui, a Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED) definiu o preço em até R$ 11 milhões, o mais elevado para um remédio no Brasil, acima até mesmo do Zolgensma, indicado para atrofia muscular espinhal (AME). O Ministério da Saúde adquiriu o fármaco para a aplicação em duas crianças, que receberam as infusões no Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA). A unidade é referência do SUS no tratamento de doenças raras.

A pasta seguiu determinação do Supremo Tribunal Federal (STF), que obrigou a compra do Elevidys para pacientes que cumprirem todos os requisitos para recebê-lo dentro de um prazo de 90 dias. Segundo o Ministério, o Departamento de Gestão das Demandas em Judicialização na Saúde, vinculado à Secretaria Executiva da pasta, atuou para garantir a aquisição internacional, a entrega e a infusão em um recorde de 57 dias.

Condição

A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é uma doença que ocorre devido a um defeito no gene que produz a distrofina, uma proteína que ajuda a manter as células musculares do corpo intactas. Embora existam alguns poucos casos em mulheres, o diagnóstico acomete majoritariamente homens.

Sintomas

Com a falta dessa proteína, os pacientes apresentam sintomas como dificuldade para caminhar e correr, quedas frequentes, fadiga, dificuldades de aprendizado, problemas cardíacos (devido ao impacto no funcionamento do músculo cardíaco) e problemas respiratórios (devido ao enfraquecimento dos músculos respiratórios).

Os sintomas de fraqueza muscular começam geralmente entre os 3 e os 6 anos de idade, e a doença se caracteriza por uma lesão muscular progressiva, que leva o indivíduo até o estágio incapacitante. O tratamento atual, com medicamentos e acompanhamento multidisciplinar, busca retardar alguns sintomas, porém não consegue curar a progressão da DMD.

Elevidys

Já o Elevidys, por ser uma terapia gênica, tem como alvo atuar na doença em sua origem. Por meio de um vetor viral – um vírus incapaz de causar doença, que é usado como transporte –, o remédio entrega uma cópia funcional do gene que produz a distrofina na célula, para compensar o gene defeituoso. O objetivo é restaurar, ainda que de forma parcial, a liberação da proteína e, consequentemente, a função muscular.

“A gente não espera que o tratamento vá reverter aquela perda de força que o paciente tem. É muito importante dizer para as famílias que não é uma cura. Até agora, os estudos mostram que o medicamento é capaz de estabilizar ou de atrasar a progressão da doença, mas a duração do efeito ainda é limitada”, explica a neurologista infantil responsável pelo Ambulatório de Doenças Neuromusculares do HCPA, Michelle Becker, em nota.

Alessandro Neves, pai de uma das duas crianças que recebeu o remédio diz que a perspectiva já é suficiente para dar esperança de um melhor tratamento para o filho. Para ele, “só de estabilizar, a gente se sente abençoado”. Luana Fassina, mãe da outra paciente, espera uma maior qualidade de vida para o filho:

“Ainda não consigo acreditar, mas graças a Deus e ao ministério também, a gente está dando um passo em busca de uma vida mais digna para ele”.

O medicamento saiu da Alemanha e chegou ao Aeroporto de Guarulhos, em São Paulo, no dia 8 de fevereiro. No dia 11, seguiu para Porto Alegre e chegou ao hospital na manhã seguinte. Os pacientes receberam as infusões nos dias 12 e 13 de fevereiro. O remédio exigiu o armazenamento em ultra-freezer a -80º, e o processo de aplicação, desde o preparo até as infusões, durou cerca de 2 horas.

O fármaco, criado pela Sarepta Therapeutics, é administrado em uma única dose intravenosa, com a quantidade ajustada de acordo com o peso da criança. O remédio foi aprovado pela Anvisa para crianças deambuladores (que ainda conseguem caminhar) de 4 a 7 anos de idade.

O registro do medicamento na Anvisa é de caráter excepcional e condicionado ao monitoramento contínuo do seu uso. “O laboratório produtor deverá apresentar dados adicionais sobre os benefícios da terapia, uma vez que as evidências disponíveis ainda são limitadas, e o tratamento tem sido debatido pela comunidade científica”, explica o ministério.

O registro é válido até dezembro de 2029, e sua renovação dependerá do cumprimento de requisitos específicos pela empresa.