Home Saúde Remédio para atrofia muscular espinhal é incorporado ao SUS

O Ministério da Saúde anunciou a incorporação do remédio risdiplam, usado no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) ao SUS (Sistema Único de Saúde).

O remédio trata o tipo 1 da doença, o mais grave. Segundo o ministério, a previsão é de que o risdiplam esteja disponível no SUS em até 180 dias.

Além do risdiplam, o medicamento Spinraza também foi incorporado ao SUS, em 2019, para tratar o tipo 1 da AME. Um terceiro remédio, o Zolgensma, também para o tipo 1, recebeu registro da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) em 2020, mas ainda não foi incorporado ao sistema público de saúde.

O que é a AME?

A atrofia muscular espinhal (AME) é uma doença genética rara, degenerativa, que interfere na capacidade do corpo de produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, responsáveis pelos gestos voluntários vitais simples do corpo, como respirar, engolir e se mover.

Varia do tipo 0 (os sintomas aparecem dentro do útero, antes do nascimento) ao 4 (sintomas surgem na segunda ou terceira década de vida). Geralmente, os bebês com o tipo 0 sobrevivem apenas alguns meses após o nascimento.

O tipo 1 se desenvolve em bebês com menos de 6 meses e é o mais grave – a maioria deles morre durante os primeiros anos de vida, geralmente como resultado de sérias dificuldades respiratórias, segundo informações do NHS (equivalente britânico do SUS).

O tipo 2 aparece em bebês de 7 a 18 meses e é menos grave que o tipo 1. A maioria das crianças com esse tipo vive até a idade adulta; normalmente, são capazes de sentar sem ajuda, mas não ficar em pé ou andar.

O tipo 3 costuma aparecer após os 18 meses de idade e é o tipo menos grave que afeta crianças. Geralmente, elas são capazes de ficar de pé e andar sem ajuda, mas podem ter problemas de equilíbrio, dificuldade em correr ou subir degraus e um leve tremor nos dedos. Andar pode ficar mais difícil com o passar do tempo, e as pessoas afetadas podem perder essa capacidade à medida que ficam mais velhas.

O tipo 4 afeta adultos e pode causar fraqueza nas mãos e pés, dificuldade em andar e deixar os músculos trêmulos. O problema vai piorando lentamente com o passar do tempo, mas não costuma causar problemas com a respiração ou deglutição (engolir).